中科白癜风四大惠民活动 http://news.39.net/bjzkhbzy/171020/5778540.html

原文作者：LuisA.MartinezVelazquez,BrianG.Ballios

马萨诸塞州眼耳科，哈佛医学院

多伦多大学Temerty医学院眼科和视觉科学系

文章于年10月发表于《InternationalJournalofMolecularSciences》

概述：遗传性视网膜变性(IRDs)是一组多样化的疾病，通常以光感受器丧失和失明为特征。最近十年在分子生物学和基因组学方面的创新使我们能够识别这些营养不良背后的致病缺陷，并设计针对视网膜疾病的特定机制的治疗方法。FDA也批准了首个用于遗传性致盲的体内基因疗法。目前的临床试验正在探索新的治疗方法，为越来越多的视网膜营养不良症提供治疗。虽然该领域通过基因增强策略治疗基于功能缺失突变的视网膜疾病已经取得了早期成功，但许多新方法有望提供涵盖所有致病突变和机制的治疗方法。在这里，我们提供了目前正在开发的方法的一个全面的回顾，包括视网膜神经保护，基因治疗(基因增强，基因编辑，RNA修饰，光遗传学)，再生干细胞或前体细胞为基础的治疗。我们的综述侧重于在正开发的临床转化技术或正在进行的临床试验中，并讨论每种方法的优点和局限性。1、介绍：遗传性视网膜变性(IRDs)是一种遗传性和临床异质性的疾病，通常以严重的视力丧失为特征。虽然这些疾病长期以来一直被认为是无法治愈的，但分子生物学的最新进展已经促成FDA批准了第一个视网膜营养不良基因疗法，voretigeneneparvovecl-rzyl(LUXTURNA)用于RPE65相关的Leber先天性黑蒙(LCA)。目前，在60多个正在进行的介入临床试验和临床前研究，以评估更多治疗其他疾病的方法。当前正在开发的许多疗法旨在治疗与特定基因型相关的IRD，然而，该领域越来越


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